Könnte Typ-1-Diabetes mit Gen-Editing-Lösungen beseitigt werden?

In einer kürzlich durchgeführten Harvard-Studie wandelte die CRISPR-Gen-Bearbeitung weißes Fett in braunes Fett um, das Energie verbrennt und zum Gewichtsverlust beiträgt. Trotz einer fettreichen Ernährung halfen ihre manipulierten Zellen Mäusen, Gewichtszunahme und möglicherweise Diabetes zu vermeiden.

In Zusammenarbeit mit Viacyte kündigte CRISPR Therapeutics (CRSP) Pläne zur Bekämpfung von Diabetes mit gentechnisch veränderten Lösungen an. Unabhängig davon hat Semma Therapeutics, das kürzlich von Vertex Pharmaceuticals (VRTX) übernommen wurde, seine Absicht bekannt gegeben, geneditierte Lösungen für Typ-1-Diabetiker zu entwickeln. Viacyte hat bereits Versuche mit nicht bearbeiteten Zellen und dem Gen-Editing-Gerät getestet und gestartet. In der Zwischenzeit hat die FDA kürzlich die Anwendung von Vertex für Investigational New Drug (IND) genehmigt, die klinische Studien für nicht bearbeitete Zellen ermöglicht. Wenn sich die Wirksamkeit als wirksam erwiesen hat, werden die Geräte in die Flanken des Patienten implantiert, und die Geräte zur Geneditierung wirken als künstliche Bauchspeicheldrüse, erfassen den Insulinspiegel und produzieren bei Bedarf Glukose.

Gen-Editing-Lösungen könnten einen tiefgreifenden Einfluss auf die Prognose von Diabetes-Patienten haben. In den Vereinigten Staaten leiden 34 Millionen Menschen nicht nur an der Krankheit selbst, sondern auch an medizinischen Kosten und einem Einkommensverlust von insgesamt rund 327 Milliarden US-Dollar pro Jahr. Bei einer wirksamen Kontrolle der Insulinsensitivität könnte der gesamte verfügbare Markt für CRISPR-Gen-Editing dramatisch, möglicherweise exponentiell, expandieren.